Ang gene therapy ay nagpapataas ng pag-asa sa buhay

Sa pamamagitan ng pag-target sa mga partikular na gene, posibleng mapataas ang average na habang-buhay ng maraming species ng hayop, kabilang ang mga mammal, gaya ng napatunayan sa maraming pag-aaral. Gayunpaman, hanggang ngayon ay nangangahulugan ito ng hindi maibabalik na pagbabago sa mga gene ng mga hayop sa yugto ng pag-unlad ng embryonic, isang diskarte na hindi magagawa para sa katawan ng tao. Ipinakita ng mga siyentipiko mula sa Spanish National Cancer Research Center (Centro Nacional de Investigaciones Oncologicas, CNIO), na pinamumunuan ng direktor nitong si María Blasco, na ang haba ng buhay ng mga daga ay maaaring tumaas sa pamamagitan ng isang iniksyon ng gamot na direktang nagta-target sa mga gene ng hayop sa pagtanda. Ginawa nila ito gamit ang gene therapy, isang diskarte na hindi pa ginagamit upang labanan ang pagtanda. Ang paggamit ng paraang ito sa mga daga ay kinilala bilang ligtas at epektibo.

Ang mga resulta ng pag-aaral ay nai-publish sa journal EMBO Molecular Medicine. Gamit ang gene therapy, ang mga siyentipiko mula sa CNIO, sa pakikipagtulungan kina Eduard Ayuso at Fátima Bosch mula sa Center of Animal Biotechnology at Gene Therapy ng Autonomous University of Barcelona (Universitat Autònoma de Barcelona), ay nakamit ang isang "rejuvenating" effect sa mga eksperimento sa adult (isang taong gulang) at lumang (dalawang taong gulang) na mga daga.

Ang mga daga na ginagamot sa isang taong gulang ay nabuhay ng isang average na 24% na mas mahaba, at sa dalawang taong gulang, isang average na 13%. Ang paggamot ay humantong din sa makabuluhang pagpapabuti sa kalusugan ng mga hayop, naantala ang pag-unlad ng mga sakit na nauugnay sa edad tulad ng osteoporosis at insulin resistance at pagpapabuti ng mga marker ng pagtanda tulad ng neuromuscular coordination.

Ang gene therapy na ginamit ay nagsasangkot ng pag-iniksyon ng mga hayop na may virus na naglalaman ng binagong DNA, kung saan ang mga viral gene ay pinalitan ng mga gene para sa enzyme telomerase, na gumaganap ng mahalagang papel sa pagtanda. Inaayos ng telomerase ang mga huling seksyon ng chromosome, na kilala bilang telomeres, at sa gayon ay nagpapabagal sa biological na orasan ng cell at, samakatuwid, ang buong organismo. Ang virus ay gumaganap bilang isang sasakyan, naghahatid ng telomerase gene sa mga selula.

Ang pag-aaral "ay nagpapakita na posible na bumuo ng telomerase-based na anti-aging gene therapy nang walang pagtaas ng saklaw ng kanser," sabi ng mga may-akda. "Habang tumatanda ang mga organismo, nag-iipon sila ng pinsala sa DNA dahil sa pag-ikli ng telomeres, at [ang pag-aaral na ito] ay nagpapakita na ang telomerase-based na gene therapy ay maaaring ayusin o maantala ang pagsisimula ng naturang pinsala."

Pinoprotektahan ng mga Telomeres ang mga dulo ng mga chromosome, ngunit hindi nila ito magagawa nang walang hanggan: sa bawat cell division, ang mga telomere ay nagiging mas maikli hanggang sa maging napakaikli nito na tuluyang nawala ang kanilang functionality. Bilang resulta, ang cell ay humihinto sa paghahati at tumatanda o namamatay. Pinipigilan ito ng telomerase sa pamamagitan ng pagpigil sa pag-ikli ng telomere o kahit na pagpapanumbalik ng kanilang haba. Sa esensya, ang ginagawa nito ay ihinto o i-reset ang biological clock ng cell.

Ngunit sa karamihan ng mga selula, ang telomerase gene ay aktibo lamang bago ipanganak; sa mga selulang pang-adulto, na may ilang mga pagbubukod, ang telomerase ay hindi ipinahayag. Ang mga pagbubukod na ito ay mga pang-adultong stem cell at walang limitasyong naghahati sa mga selula ng kanser, na kung saan ay walang kamatayan: ilang mga pag-aaral ang nagpakita na ang susi sa imortalidad ng mga selulang tumor ay tiyak na pagpapahayag ng telomerase.

Ang panganib na ito - isang mas mataas na posibilidad na magkaroon ng mga cancerous na tumor - na humahawak ng pananaliksik sa pagbuo ng mga anti-aging na gamot na nakabatay sa telomerase.

Noong 2007, ipinakita ng grupo ni Blasco na posibleng pahabain ang habang-buhay ng mga transgenic na daga na ang mga genome ay hindi na maibabalik sa yugto ng embryonic: pinilit ng mga siyentipiko ang kanilang mga cell na ipahayag ang telomerase at, bilang karagdagan, ipinasok sa kanila ang mga karagdagang kopya ng mga gene na lumalaban sa kanser. Ang mga hayop na ito ay nabubuhay nang 40% na mas mahaba kaysa karaniwan, nang hindi nagkakaroon ng kanser.

Ang mga daga na nakatanggap ng gene therapy sa kasalukuyang mga eksperimento ay walang kanser din. Naniniwala ang mga siyentipikong Espanyol na ito ay dahil ang paggamot ay nagsisimula kapag ang mga hayop ay nasa hustong gulang na at samakatuwid ay walang oras upang makaipon ng sapat na aberrant na mga dibisyon upang maging sanhi ng mga tumor.

Bilang karagdagan, ang uri ng virus na ginamit upang maihatid ang telomerase gene sa mga selula ay napakahalaga. Pinili ng mga may-akda ang tila ligtas na mga virus na matagumpay na ginamit sa gene therapy para sa hemophilia at mga sakit sa mata. Sa partikular, ang mga ito ay mga non-replicating virus na nakuha mula sa iba na hindi pathogenic para sa mga tao.

Ang pag-aaral na ito ay pangunahing nakikita bilang isang patunay ng konsepto na ang telomerase gene-based na therapy ay isang magagawa at sa pangkalahatan ay ligtas na diskarte sa pagpapahaba ng walang sakit na habang-buhay at paggamot sa mga sakit na nauugnay sa maikling telomeres.

Bagama't ang pamamaraang ito ay maaaring walang anumang aplikasyon bilang isang anti-aging na paggamot para sa mga tao, hindi bababa sa panandaliang panahon, maaari itong magbukas ng mga bagong posibilidad para sa paggamot sa mga sakit na nauugnay sa mga abnormal na maikling telomere sa mga tisyu, tulad ng ilang mga kaso ng pulmonary fibrosis ng tao.

Ayon kay Blasco, "Ang pagtanda ay kasalukuyang hindi itinuturing na isang sakit, ngunit ang mga siyentipiko ay lalong isinasaalang-alang ito bilang isang karaniwang sanhi ng mga kondisyon tulad ng insulin resistance o cardiovascular disease, na tumataas ang insidente sa edad. Sa pamamagitan ng paggamot sa cellular aging, maaari nating maiwasan ang mga sakit na ito."

"Dahil ang vector na ginamit namin ay nagpapahayag ng target na gene (telomerase) sa loob ng mahabang panahon, nagawa naming limitahan ito sa isang administrasyon," paliwanag ni Bosch. "Maaaring ito lamang ang praktikal na solusyon para sa anti-aging therapy, dahil ang ibang mga diskarte ay mangangailangan ng pangangasiwa ng gamot sa buong buhay ng pasyente, na nagdaragdag ng panganib ng mga side effect."

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ]