Inaprubahan ang gene therapy sa unang pagkakataon upang gamutin ang sakit

Malapit nang mangyari ang isang mahalagang kaganapan sa kasaysayan ng medikal sa Europa: ang unang pag-apruba para sa praktikal na paggamit ng gene therapy upang gamutin ang isang namamana na sakit.

Inirerekomenda ng European Medicines Agency ang paggamot para sa isang bihirang genetic disorder na nag-iiwan sa mga pasyente na hindi makatunaw ng taba.

Batay sa rekomendasyong ito, ang European Commission ay dapat gumawa ng pangwakas na desisyon sa pagtanggap ng paraan ng paggamot na ito.

Ang prinsipyo ng gene therapy ay simple: kung ang isang depekto ay matatagpuan sa ilang bahagi ng genetic code ng isang tao, ito ay papalitan ng laboratoryo na nilikha ng genetic na materyal na may mga nais na katangian.

Gayunpaman, sa katotohanan, ang mga bagay ay hindi gaanong simple. Sa mga klinikal na pagsubok sa US, ang binatilyong si Jesse Gelsinger ay namatay, at ang ibang mga pasyente ay nagkasakit ng leukemia.

Sa kasalukuyan, ang mga pamamaraan ng gene therapy ay hindi ginagamit sa Europa o USA.

Ang unang gene na gamot

Ang European Medical Commission's Committee on Medicinal Products ay nirepaso ang paggamit ng medicinal product na Glybera para sa paggamot ng Buerger-Grutz disease, isang minanang kakulangan ng lipoprotein lipase.

Ang sindrom na ito ay nakakaapekto sa isa sa isang milyong tao. Ang mga nagdurusa ay may nasira na istraktura ng gene na responsable sa pagbagsak ng mga taba sa digestive tract.

Ito ay humahantong sa akumulasyon ng mga taba sa dugo, sakit sa singit at talamak na pancreatitis.

Hanggang ngayon, ang tanging paraan upang maibsan ang kalagayan ng naturang mga pasyente ay ang mahigpit na diyeta na walang taba.

Ang bagong paggamot ay gumagamit ng virus na nakakahawa sa tissue ng kalamnan at nagpapakilala ng kopya ng buo na gene sa katawan.

Inirerekomenda para sa mga pasyente na dumaranas ng matinding pamamaga ng pancreas, pancreatitis, at hindi tumutugon sa diyeta.

Pagpapalit ng isang may sira na gene

Ang gumagawa ng bagong gamot, ang kumpanya ng parmasyutiko na UniQure, ay nagsabi na ang desisyon ay isang mahalagang kaganapan para sa mga pasyente at para sa gamot sa kabuuan.

Ang CEO ng kumpanya, si Jorn Aldag, ay nagsabi: "Ang mga pasyente na may kakulangan sa lipoprotein lipase ay natatakot na kumain ng normal na pagkain dahil maaari itong humantong sa talamak at labis na masakit na pamamaga ng pancreas, na kadalasang nagtatapos sa ospital."

"Ngayon - sa unang pagkakataon sa kasaysayan - isang paraan ng paggamot ay nilikha na hindi lamang binabawasan ang panganib ng pamamaga, ngunit mayroon ding pangmatagalang kapaki-pakinabang na epekto sa kondisyon ng pasyente," dagdag niya.

Ang China ang naging unang bansa sa mundo na opisyal na nag-apruba sa paggamit ng mga pamamaraan ng gene therapy.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]