Maaaring lumikha ang mga siyentipiko ng gamot na pumipigil sa pag-unlad ng sakit

Ang propesor ng neurology ng UCLA na si Jeff Bronstein at ang kanyang mga kasamahan ay lumikha ng isang bagong tambalan na maaaring kumilos bilang "molecular tweezers" sa pamamagitan ng pagkuha ng mga molecule ng alpha-synuclein na protina sa mga partikular na lokasyon, na pumipigil sa mga ito na magkadikit, ulat ng MedicalXpress.

Ang Alpha-synuclein ay itinuturing na isa sa mga kadahilanan na pumukaw sa sakit na Parkinson: sa panahon ng sakit, ang istraktura nito ay nagambala, nagiging amorphous at hindi maayos, na humahantong sa pagbuo ng mga pinagsama-samang protina, pati na rin ang pagkamatay ng mga neuron sa gitnang sistema ng nerbiyos.

Ang mga molecular tweezers na nilikha ng mga siyentipiko ng California ay hindi lamang pumipigil sa pagbuo ng mga alpha-synuclein aggregates, ngunit pinipigilan din ang toxicity ng protina na ito at sinisira ang mga umiiral na aggregate. Kasabay nito, hindi ito nakakaapekto sa normal na paggana ng utak.

Ang mga molecular tweezer ay mga non-cyclic molecule na may dalawang dulo - dalawang "braso" - na maaaring humawak ng iba pang mga molecule sa pamamagitan ng non-covalent bond. Ang molekula ng sipit para sa alpha-synuclein ay tinatawag na CLR01, ay hugis tulad ng letrang "C" at may istrukturang kemikal na nagpapahintulot nitong "hawakan" ang chain ng protina sa mga site kung saan matatagpuan ang amino acid lysine. Ang amino acid na ito ay matatagpuan sa karamihan ng mga protina.

Ang mga epekto ng CLR01 ay nasubok sa parehong cell culture at sa vivo, gamit ang transgenic aquarium fish na tinatawag na zebrafish, na nagsisilbing modelo para sa Parkinson's disease. Ginagamit ang zebrafish bilang isang modelo ng laboratoryo dahil madali silang manipulahin sa genetic at transparent, na nagbibigay-daan para sa visualization ng mga biological na eksperimento.

Ang modelong aquarium fish ay may dalang alpha-synuclein na may label na berdeng fluorescent na protina, na nagpapahintulot sa pagsubaybay sa estado ng mga pinagsama-samang protina sa ilalim ng impluwensya ng mga molecular tweezers CLR01. Sa mga eksperimentong ito, tulad ng sa mga kultura ng cell, ang parehong epekto ay naobserbahan. Pinigilan ng CLR01 ang pagbuo ng mga alpha-synuclein aggregates, ang pagkamatay ng mga neuron dahil sa nakakalason na epekto ng mga pinagsama-samang protina, at naging sanhi din ng pagkasira ng mga umiiral na aggregate.

Ang mga resultang ito ay nagbigay inspirasyon sa mga siyentipiko na mag-eksperimento muli sa kanilang mga molecular tweezers: kasalukuyan nilang pinag-aaralan ang mga epekto ng CLR01 sa mga modelo ng mouse ng Parkinson's disease, at umaasa na ang mga pag-aaral na ito ay hahantong sa mga pagsubok sa tao.

Sa kasalukuyan, mayroon lamang sintomas na paggamot para sa mga taong may sakit na Parkinson; walang mga gamot na pumipigil sa paglala ng sakit.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]