Ang pang-eksperimentong gamot ay nagpapababa ng mga antas ng dugo ng 'masamang' taba

Dalawang kamakailang pag-aaral na nai-publish sa New England Journal of Medicine ay sinuri ang isang bagong gamot na tinatawag na Olesarsen, na idinisenyo upang mas mababa ang antas ng "masamang" taba sa dugo na tinatawag na triglycerides.

Ang parehong pag-aaral ay nagpakita na ang olesarsen ay makabuluhang nabawasan triglycerides.

Ang Olesarsen, na ginawa ng mga parmasyutiko ng Ionis, ay nagpapababa rin ng mga antas ng iba pang mga taba sa dugo na nauugnay sa peligro ng sakit.

Ang gamot ay maaaring maaprubahan sa lalong madaling panahon para sa mga taong may isang bihirang kondisyon na tinatawag na familial chylomicronemia syndrome, na malamang na makikinabang sa gamot.

Nakakasama ba ang lahat ng mga taba ng dugo?

Halos 95% ng mga taba na kinakain namin ay triglycerides, isang mahalagang mapagkukunan ng enerhiya. Pagkatapos kumain, ang triglycerides sa kalaunan ay pumapasok sa daloy ng dugo.

Kapag doon, naglalakbay sila sa mga kalamnan kung saan ginagamit ito bilang enerhiya, o sa mga atay at taba na mga cell para sa pag-iimbak.

Bagaman ang triglycerides ay mahalaga sa kalusugan, ang mataas na antas ay nauugnay sa isang pagtaas ng panganib ng sakit sa cardiovascular at stroke.

Kapag ang mga antas ng triglyceride ay partikular na mataas, tinawag ito ng mga doktor na hypertriglyceridemia. Sa mga malubhang kaso, maaari itong humantong sa talamak na pancreatitis -isang talamak na pamamaga ng pancreas na maaaring nakamamatay sa mga malubhang kaso.

Ang familial chylomicronemia syndrome ay isang bihirang karamdaman na nagreresulta sa nakataas na antas ng triglyceride. Ang mga taong nabubuhay na may kondisyong ito ay may mas mataas na peligro ng pagbuo ng talamak na pancreatitis.

Pagbawas ng "masamang" taba sa daloy ng dugo

Tinatayang ang isa sa apat na tao sa Estados Unidos ay may mataas na antas ng triglyceride.

Ang ilan sa mga taong ito ay mahusay na tumugon sa mga gamot tulad ng mga statins. Gayunpaman, ang mga paggamot na may direktang epekto sa triglycerides ay limitado.

Ang ilang mga pagbabago sa pamumuhay tulad ng pagkain ng isang malusog na diyeta, regular na pag-eehersisyo, at pagtigil sa paninigarilyo ay maaari ring makatulong sa mas mababang antas ng triglyceride.

Gayunpaman, si Kenneth Feingold, M.D., Propesor Emeritus of Medicine sa University of California, San Francisco, na hindi kasangkot sa pag-aaral, sinabi na ang mga taong may pamilyar na chylomicronemia syndrome "ay napakahirap upang makamit ang mga pagbabago sa pamumuhay. Kailangan nilang sundin ang isang napakababang diyeta."

"Samakatuwid, napakahirap makamit ang isang kasiya-siyang pagbawas sa mga antas ng triglyceride na may mga pagbabago sa pamumuhay." Ang ilang mga tao ay makikinabang, ngunit "sa iba pang mga pasyente, ang nakataas na triglycerides ay pangunahin dahil sa mga kadahilanan ng genetic, at ang mga pagbabago sa pamumuhay ay may katamtamang epekto lamang," aniya.

Ang pag-aaral ng olezarsen at panganib sa sakit sa cardiovascular

Ang unang pag-aaral ay nagpalista ng 154 mga kalahok na may alinman sa malubhang hypertriglyceridemia o katamtaman na hypertriglyceridemia kasama ang pagtaas ng panganib sa cardiovascular.

Nakatanggap sila ng buwanang iniksyon ng olesarsen o placebo. Ang mga pasyente na tumanggap ng olesarsen ay nahahati sa dalawang pangkat: ang unang pangkat ay nakatanggap ng isang 50 milligram (MG) na dosis at ang pangalawang pangkat ay nakatanggap ng isang 80 mg na dosis.

Kumpara sa placebo, ang mga kumuha ng Olesarsen ay mayroong 49.3% (50g group) at 53.1% (80mg group) na pagbawas sa mga antas ng triglyceride.

Napansin din nila ang mga makabuluhang pagbawas sa iba pang mga taba ng dugo na nauugnay sa panganib ng cardiovascular, lalo na ang ApoC3, apolipoprotein B, at non-HDL kolesterol.

Pangalawang pag-aaral ni Olesarsen at talamak na pancreatitis

Para sa pangalawang pag-aaral, ang mga mananaliksik ay nagrekrut ng 66 mga tao na may familial chylomicronemia syndrome. Nahahati sa tatlong pangkat, ang mga kalahok ay nakatanggap ng placebo, 50 mg ng olesarsen tuwing 4 na linggo, o 80 mg ng olesarsen tuwing 4 na linggo. Ang pag-aaral ay tumagal ng 53 linggo.

Matapos ang 6 na buwan, natagpuan ng mga mananaliksik na ang isang 80 mg na dosis ay makabuluhang nabawasan ang mga antas ng triglyceride, habang ang isang 50 mg na dosis ay hindi.

Mahalaga, nagkaroon din ng pagbawas sa saklaw ng talamak na pancreatitis.

Ipinaliwanag ng mga mananaliksik mula sa Ionis Pharmaceutical na "isang pasyente lamang sa pangkat na kumukuha ng 80 mg ay may isang yugto ng talamak na pancreatitis kumpara sa 11 sa pangkat na kumukuha ng placebo. Ang mahalagang paghahanap na ito ay sumusuporta sa posibilidad ng olesarsen na maging pamantayan ng pangangalaga para sa mga pasyente na may [familial chylomicronemia syndrome]."

Makabuluhang benepisyo sa puso at pancreas

Si Cheng-Han Chen, M.D., isang board-sertipikadong interventional cardiologist at direktor ng medikal ng Structural Heart Program sa MemorialCare Saddleback Medical Center sa Laguna Hills, California, sinabi na ang olesarsen "ay lilitaw na mas epektibo kaysa sa mga umiiral na paggamot sa pagbaba ng mga antas ng triglyceride. Ang mga antas sa mga pasyente na may malubhang nakataas na antas."

Si Gerald Watts, propesor ng Winthrop ng Internal Medicine sa University of Western Australia, ay nagsulat ng isang editoryal tungkol sa dalawang bagong pag-aaral.

Naaprubahan ba ang gamot? Sinabi ni Watts na inaasahan niyang maaprubahan ang Olesarsen para sa paggamot ng familial chylomicronemia syndrome, ngunit kailangan namin ng maraming pag-aaral para sa mga taong may katamtaman hanggang sa mataas na antas ng triglyceride.

Bagaman ang olesarsen ay maaaring maging kapaki-pakinabang para sa mga taong may mataas na antas ng triglyceride, ang karamihan sa mga eksperto ay naniniwala na ito ay pangunahing gagamitin ng mga taong may familial chylomicronemia syndrome.

"Para sa mga indibidwal na ito," ipinaliwanag ni Feingold, "sa kasalukuyan ay walang mga gamot sa Estados Unidos na epektibo sa pagbaba ng mga antas ng triglyceride at binabawasan ang panganib ng pancreatitis. Mayroong isang kagyat na pangangailangan para sa isang gamot upang gamutin ang bihirang sakit na ito na nagdudulot ng makabuluhang morbidity."

Tinawag niya ang gamot na "isang makabuluhang pagsulong sa paggamot ng mga pasyente na may kaguluhan na ito."

Maaari bang magamit ang gamot na ito upang gamutin ang sakit na cardiovascular?

Habang ang mga resulta na ito ay kahanga-hanga, lalo na para sa mga taong may familial chylomicronemia syndrome, ang pangkalahatang mga benepisyo para sa mga taong may katamtamang mataas na antas ng triglyceride ay hindi gaanong malinaw.

"Sa mga pasyente na may katamtamang hypertriglyceridemia, ang pagbawas ng triglyceride ay kahanga-hanga at mas mahusay kaysa sa iba pang mga gamot. Ng tala, ang olesarsen ay hindi lamang ibinaba ang mga triglycerides, ngunit ibinaba din ang mga hindi HDL kolesterol at mga antas ng apolipoprotein B," sinabi ni Feingold.

Gayunpaman, nagdagdag siya ng isang caveat: "Ang mga nakaraang pag-aaral kasama ang iba pang mga gamot na nagpapababa ng triglyceride sa mga pasyente na tumatanggap ng statin therapy ay nabigo upang ipakita na ang pagbaba ng triglycerides ay binabawasan ang panganib ng sakit sa cardiovascular."

Kaya bago inirerekomenda ang olesarsen sa mga taong ito, sinabi ni Feingold, "Kailangan namin ng mga pag-aaral na nagpapakita na ang paggamot sa gamot na ito ay binabawasan ang pag-unlad ng atherosclerosis at ang panganib ng mga kaganapan sa cardiovascular."

Sinuportahan ni Cheng ang pananaw na ito, "ang mga pangmatagalang pag-aaral na nagsusuri ng kaligtasan at pagiging epektibo ay kakailanganin bago matanggap ang therapy na ito sa pangkalahatan."

Tumawag din si Feingold para sa mas mahaba at mas malaking pag-aaral upang makita kung ligtas ang mga gamot. Ipinaliwanag niya na ang ilang katibayan ay nagmumungkahi na ang olesarsen "ay maaaring makaapekto sa mga platelet sa ilang mga pasyente."

Ang pag-aaral ay nai-publish sa new England Journal of Medicine.