Inaprubahan ng FDA ang unang gamot para sa etiologic na paggamot ng cystic fibrosis

Inaprubahan ng US Food and Drug Administration (FDA) ang unang gamot para sa etiologic na paggamot ng cystic fibrosis, ulat ng AP.

Ang cystic fibrosis ay isang namamana na sakit na sanhi ng mutation sa cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) gene. Ang protina na ito, bilang isang channel ng ion, ay kinokontrol ang transportasyon ng mga ion ng tubig at klorido sa pamamagitan ng mga lamad ng mga selula ng mucous membrane. Dahil sa mga pagbabago sa istraktura ng CFTR, tumataas ang lagkit ng mucus, na humahantong sa akumulasyon nito sa respiratory, digestive at genitourinary system. Ito, sa turn, ay puno ng malubhang malalang impeksiyon ng kaukulang mga organo, kaya naman maraming mga pasyente ang hindi nakaligtas hanggang sa pagtanda.

Hanggang ngayon, walang etiological (kumikilos sa sanhi ng sakit) na paggamot para sa cystic fibrosis; tanging symptomatic therapy ang ginamit para sa mga naturang pasyente.

Ang bagong gamot na Kalydeco (ivacaftor), na binuo ng American pharmaceutical company na Vertex Pharmaceuticals, ay nagpapabuti sa pag-andar ng CFTR, kung saan, dahil sa isang mutation, ang amino acid glycine sa posisyon 155 ay pinalitan ng aspartic acid (ang variant ng protina na ito ay itinalagang G551D-CFTR). Sa partikular, pinatataas nito ang posibilidad na mabuksan ang channel ng ion na ito sa ilalim ng impluwensya ng cyclic adenosine monophosphate (cAMP) at pinatataas ang kasalukuyang ng chlorine sa pamamagitan ng mga lamad, na may kapansanan sa cystic fibrosis.

Ang pang-eksperimentong kurso ng ivacaftor ay nagpabuti ng paggana ng baga ng mga pasyente sa average na 10% at nakatulong sa kanila na tumaba (ang mga pasyente ng cystic fibrosis ay kadalasang kulang sa timbang), at makabuluhang napabuti ang kanilang kagalingan.

Ang Kalydeco ay nasa anyo ng tablet, na naglalaman ng 150 milligrams ng aktibong sangkap, at kinukuha nang dalawang beses araw-araw. Inaprubahan ito ng FDA para gamitin sa mga matatanda at bata sa edad na anim. Ang pagiging epektibo at kaligtasan ng gamot sa mas bata ay kasalukuyang pinag-aaralan.

Ang mutation na aktibo laban sa ivacaftor ay responsable para sa 4 na porsyento lamang ng mga kaso ng CF, ibig sabihin, sa humigit-kumulang 30,000 Amerikano na may sakit, ang gamot ay makakatulong lamang sa humigit-kumulang 1,200 (ang gamot ay irereseta lamang kung ang isang pasyente ay masuri na may G551D-CFTR). Karamihan sa mga kaso ng CF ay sanhi ng isang mutation na kulang sa amino acid na phenylalanine sa posisyon 508 ng CFTR protein (isang variant na tinatawag na CFTR-ΔF508). Ang Vertex ay nakabuo ng VX-809, isang gamot na kasalukuyang sumasailalim sa mga klinikal na pagsubok, para sa ganitong uri ng sakit.

"Kahit na ang [ivacaftor] ay hindi inilaan para sa karamihan ng mga pasyente, ito ay nagpapakita na maaari kang makahanap ng isang pagkakamali sa mga gene at makatwiran na disenyo ng isang gamot na nagwawasto sa problema," sabi ni Drucy Borowitz, direktor ng cystic fibrosis program sa State University of New York sa Buffalo.

Ang Ivacaftor ay nagkakahalaga ng Vertex ng daan-daang milyong dolyar upang mabuo. Nag-donate ang Cystic Fibrosis Foundation ng $75 milyon. Ang isang taon na halaga ng paggamot sa gamot ay nagkakahalaga ng $294,000, na ginagawa itong isa sa mga pinakamahal na gamot.

"Ang presyo ng gamot ay itinakda alinsunod sa halaga nito para sa isang maliit na grupo ng mga pasyente," ipinaliwanag ni Nancy Wysenski, executive vice president ng Vertex, sa mga analyst. Kasabay nito, nabanggit niya na ang kumpanya ay magbibigay ng gamot nang libre sa mga pasyenteng walang health insurance o sa mga may kita ng pamilya na hindi hihigit sa $150,000 sa isang taon. Bilang karagdagan, sasakupin nito ang 30% ng presyo ng Kalydeco para sa ilang grupo ng mga nakasegurong pasyente.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ], [ 4 ], [ 5 ], [ 6 ]