Ang isang pambihirang tagumpay ay ginawa sa pagbuo ng mga gamot upang gamutin ang cystic fibrosis

Ang mga Harvard cell biologist sa Massachusetts General Hospital ay gumawa ng isang pambihirang tagumpay sa pagbuo ng mga gamot upang gamutin ang cystic fibrosis, isang nakamamatay na sakit na kumikitil ng halos 500 buhay sa buong mundo bawat taon.

Ni-reprogram ng mga siyentipiko ang mga selula ng balat mula sa mga pasyente ng cystic fibrosis sa mga induced pluripotent stem (iPS) na mga cell, na katulad ng mga embryonic stem cell, at pinalaki ang epithelium ng baga na partikular sa mga pasyenteng may sakit sa daanan ng hangin na nauugnay sa cystic fibrosis.

Ang mga siyentipiko ng Harvard ay maaari na ngayong palaguin ang tissue na ito sa walang limitasyong dami. Ang lahat ng mga selula ng epithelium na nakuha sa laboratoryo ay naglalaman ng delta 508 mutation, na nagiging sanhi ng halos 70 porsiyento ng lahat ng kaso ng cystic fibrosis at 90 porsiyento ng sakit na nasuri sa Estados Unidos. Bilang karagdagan, ang mga cell nito ay nagdadala din ng G551D mutation, na matatagpuan sa 2 porsiyento ng lahat ng mga pasyente na may cystic fibrosis.

Ang gawain ay pinangangasiwaan ni Jayaraj Rajagopal at inilathala sa isang suplemento sa journal Cell Stem Cell.

Ayon kay Douglas Melton, isa sa mga direktor ng Harvard Stem cell Institute, "ang mga resulta ng pag-aaral na ito ay ginagawang posible na makakuha ng milyun-milyong mga selula para sa pagsusuri sa droga, at sa unang pagkakataon, ang mga selula mula sa mga taong may cystic fibrosis ay maaaring gamitin bilang mga target para sa mga eksperimentong gamot."

Ang epithelial tissue na nilikha ni Rajagopal at mga kasamahan ay nagbibigay din ng mga cell para sa pagsasaliksik sa mga sakit sa paghinga tulad ng hika, kanser sa baga at talamak na brongkitis. Mapapabilis din nito ang pagbuo ng mga paggamot para sa mga sakit na ito.

Nagkomento sa tagumpay ng kanyang grupo, sinabi ni Rajagopal, "Hindi namin pinag-uusapan ang tungkol sa isang lunas para sa cystic fibrosis, pinag-uusapan lamang namin ang tungkol sa isang gamot na maaaring magpakalma sa pangunahing problema ng sakit - pinsala sa epithelium ng mga organ ng paghinga.

Ang cystic fibrosis, na nakita sa mga unang araw ng buhay ng isang tao o sa maagang pagkabata, ay ang sanhi ng maagang pagkamatay. Sa kasalukuyan, ang mga pasyente ay maaaring mabuhay ng hanggang 30 taon salamat sa epektibong paggamot ng magkakatulad na mga impeksiyon at maagang medikal at genetic na diagnosis ng sakit. Ngunit sa kabila ng mga tagumpay na ito, ang tagumpay sa pagtanggal ng orihinal na sanhi ng cystic fibrosis ay maliit. Ang isang depekto sa isang gene na naka-encode sa protina cystic fibrosis transmembrane conductivity regulator ay nagiging sanhi ng pampalapot ng mga pagtatago ng mga glandula ng panlabas na pagtatago. Bilang resulta ng kahirapan sa pag-agos ng pagtatago, ang mga pagbabago ay nangyayari sa mga organ ng paghinga, pancreas at gastrointestinal tract, at ang gawain ng cilia ng epithelium ay nagambala.

"Gumawa kami ng isang mahusay na linya ng cell upang makita kung ang isang gamot ay epektibo laban sa mga epekto ng G551D mutation, at naghahanap kami ngayon upang i-screen ang mga gamot na nagta-target sa delta 508 mutation," sabi ni Rajagopal.

[ 1 ], [ 2 ]