Ang mga klinika ay nag-uulat ng tagumpay sa unang pagsubok ng gamot sa pasyente na may thrombocytopenic purpura
Huling nasuri: 14.06.2024
Ang lahat ng nilalaman ng iLive ay medikal na nasuri o naka-check ang katotohanan upang masiguro ang mas tumpak na katumpakan hangga't maaari.
Mayroon kaming mahigpit na mga panuntunan sa pag-uukulan at nag-uugnay lamang sa mga kagalang-galang na mga site ng media, mga institusyong pang-akademikong pananaliksik at, hangga't maaari, ang mga pag-aaral ng medikal na pag-aaral. Tandaan na ang mga numero sa panaklong ([1], [2], atbp) ay maaaring i-click na mga link sa mga pag-aaral na ito.
Kung sa tingin mo na ang alinman sa aming nilalaman ay hindi tumpak, hindi napapanahon, o kung hindi pinag-uusapan, mangyaring piliin ito at pindutin ang Ctrl + Enter.
Gumamit ng bagong gamot ang isang pangkat ng mga mananaliksik sa Massachusetts General Hospital para iligtas ang buhay ng isang pasyenteng may immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP), isang bihirang sakit na nailalarawan ng ang hindi nakokontrol na pagbuo ng mga namuong dugo sa maliliit na daluyan ng dugo. Sasakyang-dagat.
Inilarawan ng team ang unang klinikal na kaso ng gamot na gumamot sa iTTP sa New England Journal of Medicine.
"Ang gamot ay isang genetically engineered na bersyon ng nawawalang enzyme sa iTTP, at ipinakita namin na nagawa nitong baligtarin ang paglala ng sakit sa isang pasyente na may napakalubhang anyo ng kondisyon," sabi ng nangungunang may-akda na si Pawan K. Bendapudi, MD, isang researcher sa Department of Hematology and Transfusion Services sa Massachusetts General Hospital at Associate Professor of Medicine sa Harvard Medical School.Ang iTTP ay nagreresulta mula sa isang autoimmune na pag-atake sa ADAMTS13 enzyme, na responsable sa pagsira ng malaking protina na kasangkot sa pamumuo ng dugo. Ang pangunahing paggamot para sa circulatory disorder na ito na nagbabanta sa buhay ay plasmapheresis, na nag-aalis ng mga mapaminsalang autoantibodies at nagbibigay ng karagdagang ADAMTS13.
Ang Plasmapheresis ay gumagawa ng klinikal na tugon sa karamihan ng mga pasyente, ngunit maaaring ibalik ang halos kalahati lamang ng normal na aktibidad ng ADAMTS13. Sa kabaligtaran, ang isang recombinant na anyo ng ADAMTS13 ng tao (rADAMTS13) ay nag-aalok ng potensyal para sa makabuluhang pagtaas ng paghahatid ng ADAMTS13.
Ang rADAMTS13 ay naaprubahan kamakailan para sa mga pasyenteng may congenital thrombotic thrombocytopenic purpura, na nangyayari sa mga pasyenteng ipinanganak na may kumpletong pagkawala ng ADAMTS13 gene.
Nananatiling kaduda-dudang kung ang rADAMTS13 ay maaaring maging epektibo sa iTTP dahil sa pagkakaroon ng mga humahadlang na anti-ADAMTS13 autoantibodies, ngunit si Bendapudi at mga kasamahan ay nakatanggap ng pag-apruba mula sa US Food and Drug Administration na gamitin ang rADAMTS13 na ibinigay ng tagagawa ng protocol na mahabagin na paggamit sa isang namamatay na pasyente na may iTTP na lumalaban sa paggamot.
"Nalaman namin na mabilis na binaligtad ng rADAMTS13 ang proseso ng sakit sa pasyenteng ito, sa kabila ng kasalukuyang paniniwala na ang mga inhibitory autoantibodies laban sa ADAMTS13 ay gagawing walang silbi ang gamot sa kondisyong ito," sabi ni Bendapudi.
"Kami ang unang mga manggagamot na gumamit ng rADAMTS13 upang gamutin ang iTTP sa United States, at sa kasong ito, nakatulong ito na iligtas ang buhay ng isang batang ina."
Nabanggit ni Bendapudi na ang rADAMTS13 infusion ay pinigilan ang inhibitory autoantibodies ng pasyente at binaligtad ang thrombotic effect ng iTTP. Ang epektong ito ay naobserbahan halos kaagad pagkatapos ng pangangasiwa ng rADAMTS13, pagkatapos ng pang-araw-araw na plasmapheresis ay nabigo na magdulot ng pagpapatawad.
"Naniniwala ako na ang rADAMTS13 ay may potensyal na palitan ang kasalukuyang pamantayan ng pangangalaga para sa talamak na iTTP. Kakailanganin namin ang mas malaki, mahusay na disenyo ng mga pagsubok upang suriin ang pagkakataong ito," sabi ni Bendapudi.
Nagsimula na ang randomized phase IIb clinical trial ng rADAMTS13 sa iTTP.