Ang unang therapy ng gene ay naaprubahan para sa paggamot ng mga sakit
Huling nasuri: 23.04.2024
Ang lahat ng nilalaman ng iLive ay medikal na nasuri o naka-check ang katotohanan upang masiguro ang mas tumpak na katumpakan hangga't maaari.
Mayroon kaming mahigpit na mga panuntunan sa pag-uukulan at nag-uugnay lamang sa mga kagalang-galang na mga site ng media, mga institusyong pang-akademikong pananaliksik at, hangga't maaari, ang mga pag-aaral ng medikal na pag-aaral. Tandaan na ang mga numero sa panaklong ([1], [2], atbp) ay maaaring i-click na mga link sa mga pag-aaral na ito.
Kung sa tingin mo na ang alinman sa aming nilalaman ay hindi tumpak, hindi napapanahon, o kung hindi pinag-uusapan, mangyaring piliin ito at pindutin ang Ctrl + Enter.
Sa kasaysayan ng medisina ng Europa, ang isang kaganapan sa paggawa ng panahon ay mangyayari - ang unang pag-apruba ng praktikal na aplikasyon ng gene therapy para sa paggamot ng namamana na sakit.
Inirerekomenda ng European Medical Agency ang paggamit ng pamamaraang ito para sa paggamot ng isang bihirang sakit na genetiko na naghihigpit sa mga pasyente ng kakayahang mag-metabolize ng taba.
Batay sa rekomendasyon na ito, ang European Commission ay dapat gumawa ng isang pangwakas na desisyon sa admissibility ng paraan ng paggamot.
Ang prinsipyo ng gene therapy ay simple: kung ang isang depekto ay matatagpuan sa ilang bahagi ng genetic code ng tao, ito ay pinalitan ng isang materyal na gene na may nais na katangian na nilikha sa laboratoryo.
Gayunpaman, sa totoo lang, hindi lahat ay simple. Sa mga klinikal na pagsubok, ang tin-edyer na si Jesse Gelsinger ay namatay sa US, at ang iba pang mga pasyente ay nagkasakit ng lukemya.
Sa kasalukuyan, wala sa Europa, ni sa mga pamamaraan ng therapy ng gene ng US ay hindi naipapatupad.
Ang unang gamot ng gene
Sinabi ng Komite para sa Mga Medikal na Produkto sa European Medical Commission ang paggamit ng gamot na Glybera para sa paggamot ng sakit na Buerger-Grütz, isang minanang kakulangan ng lipoprotein lipase.
Ang sindrom na ito ay nangyayari sa isa sa isang milyong tao. Ang mga pasyente ay may nasira na istraktura ng gene, na siyang responsable sa pagkasira ng mga taba sa digestive tract.
Ito ay humahantong sa akumulasyon ng mga taba sa dugo, inguinal ng puson at talamak na pancreatitis.
Ang tanging paraan upang mapawi ang kondisyon ng mga pasyente tulad ngayon ay ang strictest libreng pagkain na walang taba.
Ang bagong paggamot ay batay sa paggamit ng isang virus na infects kalamnan tissue at injects isang kopya ng buo gene sa katawan.
Inirerekomenda para sa mga pasyente na dumaranas ng talamak na pamamaga ng pancreas, pancreatitis, at hindi tumugon sa pagkain.
Kapalit ng isang depektibong gene
Ang tagagawa ng bagong gamot, pharmaceutical company UniQure, ay nagsabi na ang solusyon na ito ay isang landmark na kaganapan para sa mga pasyente at para sa gamot sa pangkalahatan.
CEO Jorn Aldag sinabi: "Ang mga pasyente na may lipoprotein lipase deficiency ay matakot na kumain ng normal na pagkain dahil maaari itong humantong sa talamak at lubhang masakit pamamaga ng pancreas, na kung saan ay madalas na nagreresulta sa ospital."
"Ngayon - sa kauna-unahang pagkakataon sa kasaysayan - isang paraan ng paggamot na binuo na hindi lamang binabawasan ang panganib ng pamamaga, kundi pati na rin ang pangmatagalang kapaki-pakinabang na epekto sa kondisyon ng pasyente," dagdag niya.
Ang Tsina ay naging unang bansa sa mundo upang opisyal na pahintulutan ang paggamit ng gene therapy.
[