Iniulat ng mga klinika ang tagumpay sa unang pagsubok ng gamot sa isang pasyente na may thrombotic thrombocytopenic purpura

Gumamit ng bagong gamot ang isang pangkat ng mga mananaliksik mula sa Massachusetts General Hospital upang iligtas ang buhay ng isang pasyente na may immune thrombotic thrombocytopenic purpura (iTTP), isang bihirang sakit na nailalarawan sa pamamagitan ng hindi makontrol na pagbuo ng mga namuong dugo sa maliliit na daluyan ng dugo.

Inilarawan ng koponan ang unang klinikal na kaso ng gamot na ginagamit upang gamutin ang iTTP sa New England Journal of Medicine.

"Ang gamot ay isang genetically modified na bersyon ng nawawalang enzyme sa iTTP, at ipinakita namin na nagawa nitong baligtarin ang pag-unlad ng sakit sa isang pasyente na may napakalubhang anyo ng kondisyon," sabi ng lead author na si Pavan K. Bendapudi, MD, isang imbestigador sa Division of Hematology and Transfusion Service sa Massachusetts General Hospital at isang associate professor of medicine sa Harvard Medical School.

Ang ITTP ay nagreresulta mula sa isang pag-atake ng autoimmune sa enzyme ADAMTS13, na responsable sa pagsira sa isang malaking protina na kasangkot sa pamumuo ng dugo. Ang pangunahing therapy para sa nakamamatay na sakit sa dugo na ito ay plasmapheresis, na nag-aalis ng mga mapaminsalang autoantibodies at nagbibigay ng karagdagang ADAMTS13.

Ang Plasmapheresis ay nag-uudyok ng klinikal na tugon sa karamihan ng mga pasyente, ngunit maaaring maibalik ang halos kalahati lamang ng normal na aktibidad ng ADAMTS13. Sa kaibahan, ang recombinant form ng human ADAMTS13 (rADAMTS13) ay nag-aalok ng posibilidad ng lubos na pagtaas ng paghahatid ng ADAMTS13.

Ang RADAMTS13 ay naaprubahan kamakailan para sa mga pasyente na may congenital thrombotic thrombocytopenic purpura, na nangyayari sa mga pasyente na ipinanganak na may kumpletong pagkawala ng ADAMTS13 gene.

Ito ay nananatiling kaduda-dudang kung ang rADAMTS13 ay maaaring maging epektibo sa iTTP dahil sa pagkakaroon ng mga inhibitory na anti-ADAMTS13 autoantibodies, ngunit si Bendapudi at mga kasamahan ay nakatanggap ng clearance mula sa US Food and Drug Administration upang gamitin ang rADAMTS13 na ibinigay ng manufacturer sa ilalim ng isang mahabagin na paggamit ng protocol sa isang namamatay na pasyente na may iTTP na lumalaban sa paggamot.

"Nalaman namin na mabilis na binaligtad ng rADAMTS13 ang proseso ng sakit sa pasyenteng ito, sa kabila ng umiiral na paniniwala na ang mga inhibitory autoantibodies laban sa ADAMTS13 ay gagawing walang silbi ang gamot sa kondisyong ito," sabi ni Bendapudi.

"Kami ang unang mga doktor na gumamit ng rADAMTS13 upang gamutin ang iTTP sa Estados Unidos, at sa kasong ito nakatulong ito na iligtas ang buhay ng isang batang ina."

Nabanggit ni Bendapudi na ang rADAMTS13 infusion ay pinigilan ang inhibitory autoantibodies ng pasyente at binaligtad ang thrombotic effect ng iTTP. Ang epekto na ito ay naobserbahan halos kaagad pagkatapos ng pangangasiwa ng rADAMTS13, pagkatapos ng pang-araw-araw na palitan ng plasma ay nabigo na magdulot ng pagpapatawad.

"Naniniwala ako na ang rADAMTS13 ay may potensyal na palitan ang kasalukuyang pamantayan ng pangangalaga para sa talamak na iTTP. Kakailanganin namin ang mas malaki, mahusay na disenyo ng mga pagsubok upang suriin ang posibilidad na ito," sabi ni Bendapudi.

Ang isang randomized phase IIb clinical trial ng rADAMTS13 sa iTTP ay sinimulan.