Pinatutunayan ng pag-aaral ang bisa at kaligtasan ng gene therapy para sa impeksyon sa HIV

Napatunayan ng mga Amerikanong siyentipiko mula sa Unibersidad ng California, Los Angeles ang kaligtasan ng gene therapy para sa impeksyon sa HIV. Ang pag-aaral ay isinagawa ng mga espesyalista sa pangunguna ni Ronald T. Mitsuyasu. Ang mga T-lymphocytes ay ang pangunahing target para sa immunodeficiency virus. Ang virus ay tumagos sa cell dahil sa pagkakaroon ng isang tiyak na receptor sa ibabaw nito, na naka-encode ng CCR5 gene.

Ang paraan ng gene therapy ng impeksyon sa HIV ay batay sa pag-aalis ng gene na ito mula sa mga T-lymphocytes ng tao, pagkatapos kung saan ang binagong mga selula ay iniksyon. Sa panahon ng paggamot, humigit-kumulang 1/3 ng T-lymphocytes ang nakatanggap ng mutated CCR5 gene, na naging dahilan upang ang mga cell ay halos hindi maapektuhan ng immunodeficiency virus.

Ang mga siyentipiko ay nagsagawa ng dalawang pag-aaral kung saan 15 katao ang sumang-ayon na lumahok. Ang mga pasyente ay medikal na sinusubaybayan para sa 1 taon pagkatapos ng pagpapakilala ng binagong T-lymphocytes. Sa paglipas ng isang taon, ang lahat ng mga pasyente ay nagpakita ng isang matatag na pagtaas sa T-lymphocytes, at tatlo ay nagkaroon ng pagbaba sa viral load. Bilang karagdagan, ang pagkakaroon ng HIV sa dugo ng isang pasyente ay hindi makumpirma.

Ipinaliwanag ito ng pinuno ng proyekto sa pamamagitan ng katotohanan na ang pasyenteng ito ay mayroon nang isang kopya ng mutant CCR5 gene, kaya pagkatapos ng pagpapakilala ng binagong T-lymphocytes, mayroon siyang dalawang beses na mas maraming mga cell na hindi sensitibo sa virus.

Ang mga resulta ng pag-aaral ay nagpakita na ang gene therapy para sa impeksyon sa HIV ay epektibo at ligtas para sa mga tao. Ang binagong T-lymphocytes ay nanatili sa dugo ng mga kalahok nang hindi bababa sa isang taon.