Paggamot ng pinagsamang T at B-cell immunodeficiencies

Prinsipyo ng paggamot ng malubhang pinagsamang kakulangan sa imyunidad

Ang malubhang pinagsamang kakulangan sa imyunidad ay isang kagyat na kondisyon sa pedyatrya. Kung ang Scid diagnosed na sa loob ng unang buwan ng buhay, sapat na therapy at may hawak na allogeneic HLA kamukha o haploidentical utak ng buto paglipat (BMT) o hematopoietic stem cells (HCT) Tinitiyak ang kaligtasan ng buhay ng higit sa 90% ng mga pasyente nang walang kinalaman sa immunodeficiency. Sa kaso ng isang mas huling diagnosis ng pagbuo ng malubhang impeksyon na mahirap na therapy, at kaligtasan ng buhay plummets.

Agad-agad matapos ang diagnosis ng malubhang pinagsama immunodeficiency bata ay dapat nasa gnotobiotic kondisyon (sterile kahon), sa kaso ng pagsali sa intensive protieomikrobnaya impeksyon, antiviral at antifungal therapy, intravenous immunoglobulin kapalit na therapy. Kaya bilang ang pagbabakuna ng BCG ay isinasagawa sa unang araw ng buhay, mga sanggol na may Scid, at karamihan ng mga kaso ay nahawaan, at sila ay bumuo ng BCG Ita iba't ibang kalubhaan (mula sa mga lokal o pangkalahatan infection). Ang impeksyon ng BCG ay nangangailangan ng pagtatalaga ng matagal na intensive antituberculous therapy. Upang pigilan ang pneumocystis pneumonia maghirang ng co-trimoxazole. Dapat ito ay nabanggit na kapag ang pangangailangan para sa pagsasalin ng mga bahagi ng dugo {nakaimpake red blood cell, platelets), gamitin lamang ang irradiated at nasala paghahanda. Sa kaso ng transfusion ng mga unirradiated erythrocytes at platelets, ang posttransfusion GVHD ay bubuo.

Matapos ang TSCC, ang buong immunological reconstitution ay hindi palaging bumuo. Ang ilang mga pasyente ay hindi kumpleto sa pagkalubog ng B-cell, at kailangan nila ang lifelong replacement therapy na may intravenous immunoglobulin, ngunit ang kundisyong ito ay karaniwang hindi kaayon sa buhay ng isang immunological defect.

Sa mga pamilya na may kasaysayan ng SCID, lalo na mahalaga ang diagnosis ng prenatal. Kahit na ang mga magulang ay nagpasiya na panatilihin ang pagbubuntis, ang paglalagay ng mga pasyente mula sa kapanganakan sa mga kondisyon ng sterile at maagang paglipat ay makabuluhang mapabuti ang pagbabala. Bilang karagdagan, sa ilang mga kaso ng pagkumpirma ng prenatal ng SCID, ang intrauterine bone marrow transplantation mula sa ama ay ginawa, karamihan sa kanila ay matagumpay.

Gene therapy

May kaugnayan sa kabagsikan ng SCI sa kawalan ng THSC at madalas na hindi kumpleto na pagbabagong-tatag sa pag-uugali nito, ang mga pasyente na may malubhang pinagsamang kakulangan sa imyunidad ay naging unang mga kandidato para sa gene therapy. Sa ngayon, ito ay isinasagawa sa 9 na pasyente. Kasabay nito, ang dalawang pinakabatang pasyente mula sa grupo ay bumuo ng mga sakit na tulad ng leukemia pagkaraan ng ilang sandali, na nauugnay sa mutagenesis na dulot ng transfected vector. Kaugnay nito, ang paghahanap para sa mas epektibong mga vectors para sa paggamit sa gene therapy ay kasalukuyang ginagawa.