Paggamot ng Wiskott-Aldrich Syndrome

Ang unang pagpipilian sa paggamot ng Wiskott-Aldrich syndrome ay ang transplantation ng hematopoietic stem cells (TSCC). Ang kaligtasan ng mga pasyente na may Wiskott-Aldrich syndrome pagkatapos ng TRNC mula sa magkatulad na kapatid na HLA ay umabot sa 80%. Ang paglipat mula sa HLA-magkatulad na hindi kaugnay na mga donor ay pinaka-epektibo sa mga batang wala pang 5 taong gulang. Hindi tulad ng HSCT mula sa isang HLA-magkakahawig na mga donor, ang mga resulta ng HSCT mula sa bahagyang tugma (haploidentical) na may kaugnayan donor ay hindi naging kasing kahanga-hanga, bagaman maraming angora ilarawan ang 50-60% kaligtasan ng buhay rate, na kung saan ay lubos na katanggap-tanggap, na ibinigay sa mga mahihirap pagbabala ng sakit ay ng HSCT.

Binabawasan ng splenectomy ang posibilidad ng pagdurugo, ngunit sinamahan ng mas mataas na panganib ng septicemia. Ang splenectomy ay humantong sa isang pagtaas sa bilang ng mga circulating platelets at isang pagtaas sa kanilang laki.

Kung ang diagnosis ng Wiskott-Aldrich syndrome ay prenatal, pagkatapos ay dahil sa panganib ng intracranial hemorrhage, ang paggawa ay inirerekomenda na isagawa sa pamamagitan ng cesarean section.

Ang mga transfusion ng mga platelet ay dapat na iwasan kung ang pasyente ay walang seryosong banta sa buhay at dumudugo ay maaaring tumigil sa konserbatibong paraan. Ang mga hemorrhage sa central nervous system ay nangangailangan ng agarang pagsasalin ng mga platelet. Ang mga platelet at iba pang mga produkto ng dugo ay dapat i-irradiate bago ang pagsasalin ng dugo upang maiwasan ang paglipat laban sa host sa reaksyon.

Dahil pasyente na may Wiskott-Aldrich syndrome sinusunod paglabag antibody production bilang tugon sa maraming mga uri ng antigen, ang kontra sa sakit na paggamot sa pamamagitan ng intravenous pagsasalin ng immunoglobulin (IVIG) ay ipinahiwatig para sa mga pasyente na may mga madalas na mga impeksiyon. Dahil suwero immunoglobulins ay mabilis catabolized, ang pinakamainam na preventative dosis IVIG ay maaaring lampasan ang karaniwang 400 mg / Ng / buwan at pagbubuhos ay maaaring maging mas madalas, tulad ng isang beses sa bawat 2-3 na linggo.

Ang eksema, lalong malubha, ay maaaring mangailangan ng kumplikadong paggamot sa paggamit ng antibiotics. Ang mga steroid at krema ay karaniwang epektibo sa pagpapagamot sa eksema, gayunman, maaaring minsan ay kinakailangan upang kumuha ng mga maikling kurso ng mga sistemang steroid. Kadalasan ang paggamit ng mga antibiotics ay humantong sa isang pagpapabuti sa mga sintomas ng eksema, na nagpapahiwatig ng impluwensiya ng bacterial factor sa pag-unlad nito. Kinakailangang isaalang-alang ang pagkakaroon ng alerdyi ng pagkain at ayusin ang pagkain ayon dito.

6 Sa kaso ng pag-unlad ng bahagi ng autoimmune, ang mataas na dosis ng IVIG at systemic steroid ay maaaring magbigay ng isang positibong resulta, pagkatapos ay ang isang dosis ng steroid ay maaaring mabawasan.

Pagtataya

Ang average na pag-asa sa buhay ng mga pasyente na may Wiskott-Aldrich syndrome, na walang TSCC, ay 3.5 na taon na ang nakakaraan, sa kasalukuyan ay 11 na taon, ngunit ang karamihan ng mga pasyente ay nakatira nang higit sa 20 taon. Sa kasamaang palad, sa ikatlong dekada ng buhay, ang posibilidad ng mga malignant neoplasms, lalo na ang mga lymphoma, ay nagdaragdag nang malaki. Pagkatapos ng matagumpay na TSCS, ang mga pasyente ay ganap na nakabawi, wala silang impeksyon, pagdurugo at mga sakit sa autoimmune, at, sa ngayon, walang pagtaas sa saklaw ng mga malalang sakit.