Paggamot ng Wiskott-Aldrich syndrome

Ang unang pagpipilian ng paggamot para sa Wiskott-Aldrich syndrome ay hematopoietic stem cell transplantation (HSCT). Ang mga rate ng kaligtasan ng buhay para sa mga pasyente na may Wiskott-Aldrich syndrome pagkatapos ng HSCT mula sa magkatulad na kapatid na HLA ay kasing taas ng 80%. Ang paglipat mula sa HLA-magkaparehong hindi nauugnay na mga donor ay pinakamabisa sa mga batang wala pang 5 taong gulang. Kabaligtaran sa HSCT mula sa isang HLA-magkaparehong donor, ang mga resulta ng HSCT mula sa bahagyang tugma (haploidentical) na nauugnay na mga donor ay hindi naging kahanga-hanga, bagaman maraming Angoras ang nag-ulat ng 50-60% na kaligtasan, na medyo katanggap-tanggap dahil sa hindi magandang pagbabala ng sakit na walang HSCT.

Binabawasan ng splenectomy ang panganib ng pagdurugo ngunit nauugnay sa mas mataas na panganib ng septicemia. Ang splenectomy ay nagreresulta sa pagtaas ng bilang ng mga nagpapalipat-lipat na platelet at ang laki nito.

Kung ang Wiskott-Aldrich syndrome ay diagnosed na prenatally, kung gayon, dahil sa panganib ng intracranial bleeding, ang paghahatid ay inirerekomenda sa pamamagitan ng cesarean section.

Ang mga pagsasalin ng platelet ay dapat na iwasan maliban kung ang pasyente ay nasa malubhang panganib ng kamatayan at ang pagdurugo ay maaaring makontrol nang konserbatibo. Ang pagdurugo ng CNS ay nangangailangan ng agarang pagsasalin ng platelet. Ang mga platelet at iba pang produkto ng dugo ay dapat na i-irradiated bago ang pagsasalin ng dugo upang maiwasan ang graft-versus-host disease.

Dahil ang mga pasyente na may Wiskott-Aldrich syndrome ay may kapansanan sa produksyon ng antibody bilang tugon sa maraming uri ng antigens, ang prophylactic na paggamot na may intravenous immunoglobulin (IVIG) ay ipinahiwatig para sa mga pasyente na may madalas na impeksyon. Dahil ang mga serum immunoglobulin ay mabilis na na-catabolize, ang pinakamainam na prophylactic na dosis ng IVIG ay maaaring lumampas sa karaniwang 400 mg/ng/buwan, at ang mga pagbubuhos ay maaaring ibigay nang mas madalas, tulad ng isang beses bawat 2-3 linggo.

Ang eksema, lalo na ang matinding eksema, ay maaaring mangailangan ng kumplikadong paggamot na may mga antibiotic. Ang mga steroid ointment at cream ay kadalasang epektibo sa paggamot sa eksema, ngunit kung minsan ay maaaring kailanganin ang mga maikling kurso ng systemic steroid. Kadalasan, pinapabuti ng mga antibiotic ang mga sintomas ng eksema, na nagpapahiwatig na ang isang bacterial factor ay kasangkot sa pag-unlad nito. Kinakailangang isaalang-alang ang pagkakaroon ng mga alerdyi sa pagkain at ayusin ang diyeta nang naaayon.

Sa kaso ng pagbuo ng isang bahagi ng autoimmune, ang mataas na dosis ng IVIG at systemic steroid ay maaaring magbigay ng isang positibong resulta, kung gayon ang dosis ng mga steroid ay maaaring mabawasan.

Pagtataya

Ang average na pag-asa sa buhay ng mga pasyente na may Wiskott-Aldrich syndrome, na walang HSCT, ay dating 3.5 taon, sa kasalukuyan ay 11 taon, ngunit karamihan sa mga pasyente ay nabubuhay nang higit sa 20 taon. Sa kasamaang palad, sa ikatlong dekada ng buhay, ang posibilidad ng malignant neoplasms, lalo na ang mga lymphoma, ay tumataas nang malaki. Pagkatapos ng matagumpay na HSCT, ang mga pasyente ay ganap na gumaling, wala silang mga impeksyon, pagdurugo at mga sakit sa autoimmune, at, sa kasalukuyan, walang pagtaas sa saklaw ng mga malignant na sakit.