Inaprubahan ng FDA ang unang gamot para sa etiologic treatment ng cystic fibrosis

Ang US Food and Drug Administration (FDA) ay inaprubahan ang paggamit ng unang gamot para sa etiologic therapy ng cystic fibrosis, mga ulat AP.

Cystic fibrosis - isang namamanang kasamaan, na kung saan ay sanhi ng isang gene pagbago transmembrane kondaktans regulator sa cystic fibrosis (CFTR, cystic fibrosis transmembrane kondaktans regulator ). Ang protina na ito, bilang isang ion channel, ay nag-uugnay sa transportasyon ng tubig at mga klorin ions sa pamamagitan ng mga lamad ng mga selula ng mga mucous membrane. Dahil sa mga pagbabago CFTR istraktura ay nagdaragdag ang lagkit ng uhog, na nagreresulta sa isang akumulasyon sa paghinga, ng pagtunaw at urogenital system. Ito naman ay puno ng malubhang malalang impeksiyon ng mga kaugnay na organo, dahil kung saan maraming pasyente ang hindi nakatira hanggang sa adulthood.

Hanggang ngayon, walang etiologic (kumikilos sa sanhi ng sakit) paggamot ng cystic fibrosis - sa mga pasyente na tulad lang ng sintomas na therapy ay ginamit.

Bagong drug Kalydeco (ivacaftor, ivakaftor), na binuo sa pamamagitan ng mga Amerikano pharmaceutical kumpanya Vertex Pharmaceuticals, nagpapabuti work CFTR, kung saan dahil sa isang pagbago sa amino acid glycine Ika-155 na posisyon ay napalitan ng aspartic acid (tulad variant protina denote G551D-CFTR). Sa partikular, ito ay nagdaragdag ng mga bukas na posibilidad ng ion channels sa ilalim ng pagkilos ng cyclic AMP (kampo) at dagdagan ang kasalukuyang sa kabila ng lamad ng kloro, may kapansanan sa cystic fibrosis.

Ang pilot course ivakaftora pinabuting pasyente pag-andar sa baga sa pamamagitan ng isang average ng 10% at ay nakatulong sa kanila upang makakuha ng timbang (sa mga pasyente na may cystic fibrosis ay kadalasang sinusunod underweight), pati na rin ang makabuluhang pinabuting kagalingan.

Ang Kalydeco ay ginawa sa ideya ng mga tablet na naglalaman ng 150 milligrams ng aktibong sangkap at dinisenyo upang madala nang dalawang beses sa isang araw. Naaprubahan ito ng FDA para magamit sa mga matatanda at mga bata na mas matanda sa anim na taon. Ang epektibo at kaligtasan ng gamot sa mga bata ay kasalukuyang sinisiyasat.

Ang pagbago, kung saan aktibong ivakaftor underlies lamang apat na porsiyento ng mga kaso ng cystic fibrosis, iyon ay, mula sa tungkol sa 30 milyong mga Amerikano ay naghihirap mula sa sakit, gamot ay maaaring makatulong sa lamang tungkol sa 1200 (ang bawal na gamot ay ibinibigay lamang pagkatapos ng pagtukoy ng isang pasyente G551D-CFTR). Karamihan sa mga kaso ng cystic fibrosis nauugnay sa isang pagbago na kung saan ang 508 na posisyon absent CFTR amino acid phenylalanine (CFTR-ΔF508 protina variant). Para sa form na ito ng sakit Vertex ay bumuo ng gamot VX-809, na kung saan ay pa rin sumasailalim sa klinikal na pagsubok.

"Sa kabila ng ang katunayan na ang [ivakaftor] ay hindi angkop para sa karamihan ng mga pasyente, ito ay nagpapatunay na maaari mong tuklasin ang isang error sa gene at makatwiran bumuo ng isang gamot na naaayos nito ang problema", - sinabi ng direktor ng programa para sa Cystic Fibrosis sa State University of New York sa Buffalo Drews Borovits (Drucy Borowitz).

Ang pag-unlad ng Ivakaftor gastos Vertex daan-daang milyong dolyar. $ 75 milyon donasyon ang Cystic Fissure Foundation. Ang taunang kurso ng paggamot sa gamot na ito ay nagkakahalaga ng 294,000 dolyar, na ginagawang isa sa pinakamahal na gamot.

"Ang presyo ng isang gamot ay itinalaga alinsunod sa halaga nito para sa tulad ng isang maliit na grupo ng mga pasyente," ipinaliwanag Vertex executive vice president Nancy Wysenski sa analysts. Nabanggit niya na ang mga pasyente na walang medikal na seguro o ang mga taong ang kita ng pamilya ay hindi hihigit sa 150,000 dolyar sa isang taon, ang kumpanya ay magbibigay ng gamot nang libre. Bilang karagdagan, ito ay sumasakop sa 30% ng presyo ng Kalydeco para sa ilang mga grupo ng mga pasyenteng nakaseguro.

[1], [2], [3], [4], [5], [6],