May bagong paraan ng pagpapanumbalik ng paningin

Nagawa ng mga biologist na ipasok ang gene para sa light-sensitive protein substance na MCO1 sa retinal nerve cells ng mga rodent na nawalan ng paningin.

Ang mga mananaliksik ay nagpasok ng isang gene sa isang viral object at ipinakilala ito sa mga visual na organo ng mga daga na nagdurusa sa retinitis pigmentosa. Ang bagong sangkap ng protina ay hindi nagdulot ng isang nagpapasiklab na tugon, at ang mga rodent ay matagumpay na nakapasa sa visual na pagsubok.

Sa panahon ng pang-unawa ng imahe na nakikita ng mata, ang mga light ray ay nakatuon sa lugar ng retina, na nilagyan ng mga photoreceptor - ang mga kilalang cone at rod. Ang mga receptor ay naglalaman ng isang photosensitive protein opsin, na tumutugon sa daloy ng photon at nagiging sanhi ng pagbuo ng intrareceptor ng isang nerve impulse. Ang salpok ay ipinapadala sa bipolar nerve cells ng retina, pagkatapos nito ay ipinadala sa utak.

Ngunit ang gayong pamamaraan ay hindi palaging gumagana: sa mga pasyente na may retinitis pigmentosa (mayroong mga 1.5 milyon sa kanila sa mundo), ang mga photoreceptor ay nawawalan ng kakayahang tumugon sa liwanag, na nauugnay sa mga pagbabago sa mga gene ng mga photosensitive opsins. Ang namamana na patolohiya na ito ay nagiging sanhi ng isang malakas na pagbaba sa visual function, hanggang sa kumpletong pagkawala ng paningin.

Ang therapy sa droga para sa retinitis pigmentosa ay kumplikado at hindi nagsasangkot ng pagpapanumbalik, ngunit ang pagpapanatili lamang ng functional na kapasidad ng natitirang "surviving" na mga receptor. Halimbawa, ang mga paghahanda ng retinol acetate ay aktibong ginagamit. Maibabalik lamang ang paningin sa pamamagitan ng kumplikado at mahal na interbensyon sa operasyon. Gayunpaman, ang mga optogenetic na pamamaraan ay nagsimula kamakailan: ang mga espesyalista ay nag-embed ng mga photosensitive na sangkap ng protina nang direkta sa mga retinal nerve cells, pagkatapos ay nagsisimula silang tumugon sa liwanag na pagkilos ng bagay. Ngunit bago ang kasalukuyang pag-aaral, ang isang tugon mula sa genetically modified na mga cell ay maaari lamang makuha pagkatapos ng isang malakas na epekto ng signal.

Ipinakilala ng mga siyentipiko ang isang sangkap na tumutugon sa liwanag ng araw sa mga bipolar nerve cells. Ang isang fragment ng DNA ay nilikha upang i-highlight ang opsin, na pagkatapos ay ipinakilala sa isang viral particle na nawala ang mga pathogenic properties nito: ang layunin nito ay ihatid at i-package ito sa isang genetic construct. Ang butil ay na-injected sa mata ng isang may sakit na rodent: ang DNA fragment ay isinama sa mga neuron ng retina. Sa ilalim ng mikroskopikong kontrol, napansin ng mga siyentipiko na ang mga gene ay umabot sa limitasyon ng aktibidad sa ika-4 na linggo, pagkatapos nito ang antas ay nagpapatatag. Upang suriin ang kalidad ng paningin pagkatapos ng pamamaraan, ang mga rodent ay binigyan ng isang gawain: upang makahanap ng isang tuyo na iluminado na isla sa tubig, habang nasa dilim. Ipinakita ng eksperimento na ang paningin ng mga daga ay talagang at makabuluhang bumuti na sa ika-4-8 na linggo pagkatapos ng pagmamanipula.

Ito ay lubos na posible na ang binuo gene therapy ng rodent retina ay iangkop para sa paggamot sa mga tao pagkatapos ng isang serye ng iba pang mga pagsubok. Kung mangyari ito, hindi na kakailanganin ang mga mamahaling interbensyon sa operasyon, o para sa pagkonekta ng mga espesyal na device upang palakasin ang signal ng larawan. Isa o ilang mga injection lamang ng protina na sangkap ang kakailanganin.

Higit pang mga detalye tungkol sa pag-aaral ay matatagpuan sa journal Gene Therapy at sa Nature page