Ang isang pambihirang tagumpay sa pagbuo ng mga gamot para sa paggamot ng cystic fibrosis

Harvard cell biologist sa Massachusetts General Hospital (Massachusetts General Hospital) na ginawa ng isang pambihirang tagumpay sa paraan ng drug development para sa paggamot ng cystic fibrosis - isang nakamamatay na sakit na nagdadala ang layo taun-taon tungkol sa 500 mga buhay sa buong mundo.

Mga siyentipiko na reprogrammed mga cell balat ng mga pasyente na may cystic fibrosis sa sapilitan pluripotent cell stem (IPs), na kung saan ay katulad sa embryonic cell stem, at lumago baga epithelium ng mga ito partikular na para sa mga pasyente na may cystic fibrosis panghimpapawid na daan lesyon.

Ang telang ito ng mga siyentipiko ng Harvard ay maaari na ngayong lumago sa walang limitasyong dami. Ang lahat ng mga cell ng epithelium na nakuha sa laboratoryo ay naglalaman ng mutation ng delta 508, na naglalaman ng tungkol sa 70 porsiyento ng lahat ng mga kaso ng cystic fibrosis at 90 porsiyento ng sakit na natagpuan sa Estados Unidos. Bilang karagdagan, ang mga selula nito ay nagdadala ng mutation G551D, na matatagpuan sa 2% ng lahat ng mga pasyente na may cystic fibrosis.

Ang gawain ay ginawa sa ilalim ng direksyon ni Jayaraj Rajagopal at inilathala sa karagdagan sa journal Cell Stem Cell.

Ayon sa isa sa mga direktor ng Harvard Stem Cell Institute (Harvars Stem cell Institute) Douglas Melton (Douglas Melton), "ang mga resulta ng pag-aaral na ito gawing posible upang makabuo ng mga milyon-milyong ng mga cell para sa drug screening, at sa unang pagkakataon bilang target para sa pang-eksperimentong mga bawal na gamot ay maaaring maging tao pasyente cell cystic fibrosis. "

Ang epithelial tissue, na nilikha ng Rajagopal at kasamahan, ay nagbibigay din ng mga selula para sa pag-aaral ng mga sakit sa paghinga tulad ng hika, kanser sa baga at talamak na brongkitis. Maaari itong mapabilis ang pag-unlad ng mga pamamaraan sa paggamot para sa mga sakit na ito.

Ang paglalagay ng komento sa ang tagumpay ng grupo, Rajagopal nagsasabing, "kami ay pakikipag-usap tungkol sa paggamot ng cystic fibrosis, lamang kami ay pakikipag-usap tungkol sa mga gamot na maaaring magpakalma isang malaking problema sa sakit - ang pagkatalo ng paghinga epithelium.

Ang Cystic fibrosis, na natagpuan sa mga unang araw ng buhay ng isang tao o sa maagang pagkabata - ang sanhi ng maagang pagkamatay. Sa kasalukuyan, ang mga pasyente ay maaaring mabuhay hanggang 30 taon dahil sa epektibong paggamot ng mga magkakatulad na impeksiyon at maagang diagnosis ng medikal na genetic ng sakit. Ngunit sa kabila ng mga tagumpay na ito, ang tagumpay sa pagwasak sa pinagbabatayan ng sanhi ng cystic fibrosis ay hindi maganda. Ang isang depekto ng isang gene coding para sa isang protina cystic fibrosis transmembrane kondaktibiti regulator nagiging sanhi ng pampalapot ng mga lihim ng mga glandula ng panlabas na pagtatago. Bilang resulta ng kahirapan sa pag-agos ng lihim, ang mga pagbabago ay nangyari sa respiratory, pancreatic, at gastrointestinal tract, at ang sililya ng epithelium ay nasisira.

"Ginawa namin ng multa cell linya upang magawang makita ang bisa ng mga gamot laban G551D pagbago effects, at ngayon kami ay nakatuon upang maging screened para sa mga bawal na gamot na naglalayong pagbago Delta 508" - Rajagopal sinabi.

[1], [2]